AQShdagi Filadelfiya bolalar shifoxonasi shifokorlari ilk bor gen terapiyasi yordamida o‘limga olib keluvchi noyob kasallikka chalingan chaqaloqni davolashga muvaffaq bo‘lishdi.

Chaqaloqda CPS1 defitsiti deb nomlanuvchi og‘ir jigar kasalligi aniqlangan edi. Bu kasallik tanada ammiakni parchalovchi ferment yetishmasligi tufayli bir necha kun ichida miyaning shikastlanishiga va o‘limga olib kelishi mumkin.

Shifokorlar maxsus ishlab chiqilgan viruslar orqali sog‘lom genni chaqaloqning jigari hujayralariga yetkazishdi. Bu gen muammoni tuzatib, organizmda ammiakni to‘g‘ri parchalash jarayonini tikladi.
Muolaja vaqtida hech qanday og‘ir asoratlar kuzatilmadi.

Tadqiqot rahbari, doktor Jim
Vilson:

“Bu nafaqat ushbu chaqaloq uchun, balki kelajakda minglab bemorlar uchun umid manbai,” — dedi.

Shifokorlar bu terapiya usulini yana uch chaqaloqda sinovdan o‘tkazishni rejalashtirmoqda. Mutaxassislarning fikricha, bu yondashuv boshqa genetik kasalliklarni ham davolashda ishlatilishi mumkin.